Open AccessPROGRESOS EN FARMACOTERAPIA EN FIBROSIS QUÍSTICA
Author(s) -
Francisca V. Córdova,
María Ester Pizarro
Publication year - 2021
Publication title -
neumología pediátrica/neumología pediátrica
Language(s) - Spanish
Resource type - Journals
eISSN - 0718-333X
pISSN - 0718-3321
DOI - 10.51451/np.v13i3.209
Subject(s) - humanities , medicine , physics , philosophy
La Fibrosis Quística es una enfermedad multisistémica autosómica recesiva causada por la mutación del gen que codifica al canal CFTR (proteína de regulación de transmembrana de Fibrosis Quística). Desde hace varias décadas se han utilizado tratamientos enfocados en síntomas pulmonares y extrapulmonares, pero los últimos años han surgido tratamientos basados en genética y mutaciones del CFTR. Inicialmente fue la terapia génica, la cual a largo plazo no demostró beneficios. Las nuevas terapias han permitido un tratamiento individualizado, mediante potenciadores y moduladores del CFTR, demostrándose en estudios fase III y revisiones sistemáticas mejoría en la función pulmonar, disminución de la velocidad de declinación del VEF1, reducción de exacerbaciones pulmonares, mejoría del IMC y del transporte de cloro medido en test del sudor, observándose efectos mantenidos a largo plazo.