Vigabatrin in the Treatment of Childhood Epilepsies: A Single‐Blind Placebo‐Controlled Study

Summary: Sixty‐one pediatric patients (12–229 months of age) with refractory epilepsy were treated with vigabatrin [γ‐vinyl GABA (GVG)] in a 16‐week, single‐blind, addon, placebo‐controlled trial. Twenty‐three patients (38%) showed a reduction of more than 50% in seizure frequency; 12 patients (20%) experienced a seizure increase; and the remaining 26 did not show significant differences between placebo and GVG treatment. Among the 16 patients who entered the long‐term phase after having experienced more than 50% decrease in seizure frequency, 14 continued with the same degree of improvement after 2–11 months of follow‐up (mean 7.7). GVG was particularly efficient in cryptogenic partial epilepsy. Conversely, nonprogressive myoclonic epilepsy tended to be aggravated. Agitation was the most commonly observed side effect, mainly at onset of therapy in mentally retarded patients, but was easily reversed by dose reduction. GVG is a promising drug in the treatment of refractory epilepsies of childhood. RÉSUMÉ Soixante et un enfants (agés de 12 à 229 mois) avec une épilepsie réfractaire au traitement habituel ont été traités par le vigabatrin (gamma‐vinyl GABA, GVG) dans une étude en simple aveugle controlée par placebo. Le GVG a été ajouté aux antiépileptiques antérieurs pendant 16 semaines. Vingt‐trois patients (38%) ont eu une diminution de plus de 50% de la fréquence de leurs crises et les 26 patients restants n'ont pas montré de difference significative entre les periodes placebo et GVG. Parmi les 16 patients inclus dans la phase de suivi à long terme aprés avoir eu une baisse de plus de 50% de la fréquence des crises, 14 gardaient cette amélioration au bout de 2 à 11 mois (moyenne 7.7). Le GVG a été particulièrement efficace dans épilepsie partielle cryptogénique; inversement, épilepsie myoclonique non‐progressive a eu une tendance à aggravation. effet secondare le plus fréquemment observéétait un état agitation, surtout chez les retardés mentaux, mais ceci a été facilement controlé par une diminution de la dose. Le GVG est un médicament prometteur dans le traitement des épilepsies réfractaires de enfant. RESUMEN Sesenta y un pacientes pediatricos (edades de 12 a 229 meses) con una epilepsia refractaria al tratamiento medicamentoso habitual fueron tratados con vigabatrin (gamma‐vinyl GABA, GVG) en un estudio en simple ciego controlado por placebo. El GVG fue anadido a los antiepilépticos precedentes durante 16 semanas. Veinte y tiés pacientes (38%) mostraron una diminution de más del 50% en la frecuencia de las crisis; 12 pacientes (20%) experimentaron un aumento de crisis y los 26 pacientes restantes no mostraron diferencias significativas entre los perio‐dos de placebo y GVG. Diez y seis pacientes del primer grupo entraron en la fase de seguimiento a largo plazo (2 a 11 meses, media: 7.7): al final del seguimiento un 14 de estos pacientes continuaba con una disminucion en las crisis de más del 50%. El GVG fué particularmente eficaz en la epilepsia parcial criptogenica. Por otro lado, la epilepsia mioclonica no‐progresiva tenia una tendencia hacia la agravacion. El efecto secundario más fre‐cuentemente observado era un estado de agitacion, sobretodo en los retardados mentales, pero esto fue facilmente controlado con una diminucion de la dosis. El GVG es un medicamento prom‐etedor en el tratamiento de las epilepsias refractarias de la infan‐cia. ZUSAMMENFASSUNG 61 Patienten im Alter von 1 bis 19 Jahren mit therapie‐resistenter Epilepsie wurden mit Vigabatrin (Gamma‐Vinyl‐GABA, GVG) in einer 16 Wochen dauernden Studie single‐blind, Placebo‐kontrollierten Zusatztherapie behandelt. 23 Patienten (38%) zeigten eine Reduktion der Anfallsfrequenz um mehr als 50%. 12 Patienten bekamen mehr Anfälle. Die verbleibenden 26 zeigten keinen signifikanten Unterschied zwischen GVG und Placebo. Von den 16 Patienten, die auf Dauer GVG einnahmen, da sie mehr als 50% Anfallsreduktion zeigten, blieben 14 un‐verändert gebessert. Nachbeobachtung 2 bis 11 Monate, im Mittel 7,7 Monate. GVG war vor allem bei kryptogener Partialepilepsie wirksam. Dagegen schien sich die nonprogressive My‐oklonusepilepsie darunter zu verschlechtern. Als Nebenwirkung wurde vornämlich zu Beginn der Therapie und bei mental re‐tardierten Patienten eine Agitiertheit beobachtet. Unter Do‐sisreduktion ging sie stets zurück. GVG ist ein viel versprech‐endes Medikament für die Behandlung von kindlichen therapier‐esistenten Epilepsien.