Off‐Label‐Use und Entscheidungen über Anträge auf Kostenübernahme in Deutschland – eine retrospektive Analyse

Zusammenfassung Hintergrund und Zielsetzungen Mit dem Begriff „Off‐Label‐Use“ (zulassungsüberschreitende Anwendung) wird die Verordnung pharmazeutischer Präparate außerhalb ihrer zugelassenen Anwendungsgebiete beschrieben. Für seltene Krankheiten sind häufig keine oder kaum zugelassene Therapiealternativen verfügbar. Die Kosten für eine Off‐Label Verordnung werden von der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) nur unter bestimmten, gesetzlich geregelten Voraussetzungen übernommen. Um Regressforderungen durch die Kostenträger zu vermeiden, kann vor Verordnung ein Antrag auf Kostenübernahme (‘Off‐Label Antrag’) gestellt werden. Patienten und Methoden Es wurde eine retrospektive Auswertung von Off‐Label Anträgen, die im Zeitraum 2010‐2012 in zwei Sprechstunden einer dermatologischen Hochschulambulanz gestellt wurden, durchgeführt (Autoimmun‐Sprechstunde, Urtikaria‐Sprechstunde). Krankenkassen, Bewilligungsraten, Gründe für Ablehnungen und die Bearbeitungsdauer wurden ausgewertet. Ergebnisse Die Auswertung ergab, dass 56,8 % der eingeschlossenen Off‐Label Anträge (n = 44) initial bewilligt wurden. Nach bis zu zweimaligem Widerspruch gegen die Ablehnung einer Kostenübernahme betrug die Bewilligungsrate insgesamt 75 %. Die Dauer zwischen Antragstellung und Bescheid durch die Kostenträger betrug 49 Tage (Median). Bei positivem Bescheid erfolgte die Therapieeinleitung 92 Tage (Median) nach Antragstellung. Schlussfolgerungen Die vorliegende Fallserie zeigt, dass die Kostenträger den beantragten Kostenübernahmen für Off‐Label Therapien im überwiegenden Teil der betrachteten Fälle zustimmten. Ob die identifizierten Probleme durch die gegenwärtigen Veränderungen der gesetzlichen Rahmenbedingungen (GKV‐Versorgungsstrukturgesetz, Patientenrechtegesetz) adäquat adressiert werden, sollte in einer prospektiven Studie untersucht werden.