大疱性表皮松解研究流程成果评分工具(iscorEB)的可靠性和有效性

Summary 大疱性表皮松解(EB)是一种罕见的基因性发疱病,影响皮肤,甚至是内部器官。在研究中准确估算此类复杂疾病的严重性非常困难。我们研发了一项工具,被称为大疱性表皮松解研究流程成果评分工具( i nstrument for s coring c linical o utcomes of r esearch for E pidermolysis B ullosa, iscorEB),用于从医生和患者角度评估疾病严重性。在本文中,我们提到的数据来自于加拿大和美国的2家机构对iscorEB的测试。三十一名患者以及六名不同医学背景的医生参与了研究,以体现评分对于评估疾病严重性的一致性和有效性。我们发现,医生之间以及医生和患者之间有很好的一致性。我们还证明了iscorEB能够区分轻度、中度和重度疾病患者以及亚型EB。