针对外周血管畸形的国际核心指标集的开发(OVAMA项目)

Summary 外周血管畸形(VM)是指由在胚胎中形成的血管发育缺陷而导致的胎记或肿胀。不同的类型可根据其主要组成部分来分类:分为淋巴管(LM)、血管(VM)或结合动脉和血管(AVM)。目前难以评估现有的各种医疗和外科手术治疗方法,因为医学界尚没有衡量结果指标的统一方法。该国际组织针对医务人员和患者开展了一项在线调查,以决定未来的临床试验中需要重点记录的因素。他们首先列出了病情及其疗法的各种方面,涉及36个领域共97个具体项目。随后,他们邀请了167名医生和134名患者及患者父母对这些项目进行打分,从0(不重要)到4(至关重要)。经过3轮调查和共识会议之后,选项范围逐渐缩小。最终达成一致的“核心指标集”涵盖:扫描结果;医生对由VM压力引起的问题的评估;患者或父母对症状、疼痛和生活质量的评估;以及他们对治疗、结果和任何副作用的满意程度。针对LM的其他具体因素为感染和淋巴液漏;针对VM的为血栓症,而针对AVM的则为心脏功能和出血。相关人员还建议将治疗后复发和外观纳入指标范围。这项国际共识确立了需要在将来的血管畸形治疗试验中进行评估的因素,但还需要进一步的工作来决定究竟应如何衡量和报告这些因素。