在系统性硬化病中进行自身造血干细胞移植的功效和安全性:文献的系统性评述

Summary 系统性硬化病(SSc)是一种罕见的疾病,患者自身的免疫细胞会攻击皮肤,使其变硬和增厚。肺和肾脏也可能会受到损害,有半数病情严重的患者会在5年内死亡。采用免疫抑制药物氨甲叶酸或环磷酰胺的标准疗法并不始终有效,且可能会引起并发症。在一种名为自身造血干细胞移植(HSCT)的替代疗法中,医护人员从患者的血液或骨髓中提取能够繁殖的细胞(干细胞)并妥善保存,然后在患者的骨髓受到化学疗法的损害时重新将该细胞注入患者体内,从而再生骨髓并使患者体内充满不会引起自身免疫性疾病的细胞。使用患者自身的细胞意味着不需要使用抗排斥药物,但HSCT仍然是一项具有风险的手术。为了找出自体HSCT对SSc成人患者的安全性和功效,这支来自法国的团队检索了众多医疗文献并找出了38篇有用的文章,包括随机和非随机的对照试验和病例系列,涵盖344位患者。大部分研究表明,在接受HSCT后长达8年的时间里,皮肤增厚的现象明显减弱。在1到2年时,肺功能有轻微改善(根据用力肺活量进行测量)。因病情恶化引起的死亡率为11%,因HSCT引起的死亡率为8.3%,而因环磷酰胺引起的死亡率为1%。他们总结道,考虑到SSc的不良预后,自体HSCT的安全性和功效是可以接受的。