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Ein chemisches Konzept zur Behandlung der Tay‐Sachs'schen Erkrankung
Author(s) -
Kolter Thomas
Publication year - 1997
Publication title -
angewandte chemie
Language(s) - German
Resource type - Journals
eISSN - 1521-3757
pISSN - 0044-8249
DOI - 10.1002/ange.19971091807
Subject(s) - chemistry , gynecology , microbiology and biotechnology , medicine , biology
Zu einer Gruppe von Erbkrankheiten , die durch Defekte beim Abbau von Sphingolipiden charakterisiert sind, gehört die Tay‐Sachs'sche Erkrankung. Mit N ‐Butyldesoxynojirimycin ist es gelungen, im Tiermodell die Biosynthese von nicht mehr abbaubaren Enzymsubstraten zu hemmen und so Merkmale der Krankheit zurückzubilden.