Adaptive Designs in der klinischen Forschung

Durch die Entwicklungen in der Molekularbiologie hat sich eine Reihe neuer Aspekte der Krebstherapie erge ben. Einerseits sind viele neue potentiell wirksame Substanzen (z.B. die «Biologics») verfügbar geworden, andererseits zeigen neue Diagnoseverfahren (etwa durch Biomarker), dass viele Unterarten eines Krebses gezielte Therapien erfordern (targeted therapies). Beim klinischen Studiendesign besteht hier in mancher Hin sicht ein Dilemma, denn einerseits geht man davon aus, mehr oder weniger homogene Patientenkollektive zu behandeln, andererseits besteht der Bedarf an der «personalisierten Medizin». Bei den «klassischen» experimentellen Designs müssen a priori Annahmen über die Eigenschaften der zu tes tenden Behandlung gemacht werden. Bei vielen der ganz neuen Therapieoptionen liegen dafür allerdings nur unzureichende Informationen vor. Hier verspre chen die adaptiven Designs Abhilfe. Sie sollen den Entwicklungsprozess von neuen Krebsbehandlungen beschleunigen und ebenso der Forderung nach der per sonalisierten Medizin gerecht werden. Der vorliegende Artikel gibt eine Einführung in die Methodik der adaptiven Designs, zusammen mit einer kritischen Würdigung aus Sicht der Statistikabteilung der EORTC.