Médecine pharmaceutique: Autorisation adaptative de mise sur le marché de médicaments – entre vision et illusion

Saviez-vous que les autorités du médicament n’exigent la preuve de l’efficacité d’une nouvelle substance que depuis environ 50 ans? Autrefois, il suffisait de fournir des données sur la tolérance et la sécurité. La catastrophe du thalidomide au début des années 60 a été déterminante pour le changement de paradigme. Cela semble contradictoire, car la sécurité du médicament n’était-elle pas, à cette époque, l’unique objet d’attention? La réponse est oui et non. Evidemment, les obligations relatives à la sécurité du médicament avant sa mise sur le marché ont été intensément renforcées, mais en plus a mûri la conclusion selon laquelle il est uniquement possible d’évaluer de manière convenable la sécurité d’une substance lorsque son bénéfice est connu. Pourtant, combien de preuves sont nécessaires pour pouvoir évaluer de manière appropriée le profil bénéfice-risque et attester de l’aptitude à la commercialisation d’un nouveau médicament? Durant les dernières décennies, les exigences pour la mise sur le marché se sont constamment durcies: les impératifs concernant le nombre, l’étendue et la durée des études cliniques ont continué de croître. Le prix à payer est toutefois très fort, et ce pas seulement pour l’industrie pharmaceutique, qui supporte les coûts de développement (il faut en moyenne 12 ans pour qu’un médicament arrive sur le marché et que les patients aient accès à un traitement innovant). En outre, le système d’autorisation actuel dissimule une sécurité qui, en réalité, n’existe pas. Divers médicaments ont dû être retirés du marché, seulement après que leur utilisation dans la pratique médicale quotidienne a révélé des problèmes de sécurité, et ce malgré la mise en place en amont de programmes de développement incluant des nombres de patients à quatre ou cinq chiffres. Il est erroné de croire qu’une substance jugée à l’état expérimental et potentiellement dangereuse se transforme, au «moment magique» de l’autorisation de mise sur le marché, en un médicament efficace et sans risque. Entre-temps, ce point de vue est également partagé par les autorités du médicament leaders au niveau international, qui réfléchissent depuis un bon moment à des modèles d’autorisation alternatifs destinés à résoudre le dilemme entre les demandes de mise sur le marché anticipée et les obligations de preuves suffisantes. Le nouveau terme clé est «autorisation adaptative de mise sur le marché», en référence à un actuel article à la pointe de la technologie de l’ancien directeur médical de l’Agence européenne des médicaments, Hans-Georg Eichler [1]. Un changement de paradigme en matière d’autorisation de mise sur le marché serait-il en train de s’ébaucher? Que signifie «autorisation adaptative»?