Trois pièges dans les études de non-infériorité

Une recherche sur Pub-Med donne pour l’expression noninferiority plus de 1000 résultats, dont plus de la moitié se réfèrent à des publications des années 2009 à 2011 – donc tendance en forte augmentation. En tant que lecteur de littérature médicale, vous êtes donc forcément confronté à des études de non-infériorité. Les études de non-infériorité sont établies dans la science médicale. Deux éléments ont notablement contribué à leur utilisation devenue inflationniste: s’il y a déjà un traitement efficace pour une maladie, une étude contrôlée contre placebo pour prouver l’efficacité d’un nouveau médicament est pratiquement injustifiable éthiquement. L’efficacité de nombreuses nouvelles options est cependant équivalente aux actuelles, dans le meilleur des cas; s’intéresser à une éventuelle supériorité du nouveau traitement n’a donc aucun sens. Derrière les études de non-infériorité se trouve en principe la question de savoir si deux traitements se distinguent l’un de l’autre tout au plus dans une mesure non significative. Les études de non-infériorité ont cependant aussi quelque chose d’obscur. Premièrement, cette expression en tant que telle n’est pas correcte. Il ne s’agit en fait pas de non-infériorité mais de «pas trop d’infériorité». Secundo, elles sont une forme particulière d’études avec contrôle historique. Nous savons depuis longtemps que les comparaisons à des données historiques peuvent être problématiques. Et tertio: quel autre type d’étude peut prétendre obtenir un résultat voulu avec un mauvais design et une mauvaise réalisation? Ce sont là les trois grands pièges des études de non-infériorité. Il ne s’agira par la suite que des études comparant des traitements prétendument actifs sans contrôle contre placebo.