Wann ist ein Studienergebnis klinisch relevant?

Vorbemerkungen Wenn ein herzinsuffizienter Patient unter Behandlung wieder die Treppe zu seiner Wohnung hinaufsteigen kann, ist das für ihn ohne Zweifel sehr bedeutsam. Gleiches gilt für einen Patienten mit Claudicatio, der seinen Alltag weitgehend schmerzfrei gestalten kann. Die Frage nach der Relevanz von Therapieeffekten lässt sich in diesen Fällen relativ einfach beantworten, da sie eng mit individuellen Werturteilen verbunden ist [1]. In klinischen Studien werden jedoch nicht einzelne Krankheitsverläufe beurteilt, sondern Patientengruppen miteinander verglichen. In diesen befinden sich jeweils Patienten, die auf eine Therapie sehr ausgeprägt, mässig oder vielleicht gar nicht ansprechen. Die Gesamtheit der individuell unterschiedlichen Verläufe bestimmt das Studienergebnis. Bei einer Studie stellt sich daher die Frage, wann einem festgestellten Gruppenunterschied, d.h. einem Unterschied zwischen der Interventionsund der Kontrolltherapie, eine klinische Relevanz zukommt – oder anders ausgedrückt, ob das Studienergebnis eine unmittelbare Konsequenz hinsichtlich genereller Therapieempfehlungen bzw. Therapieentscheidungen hat. Die Frage nach der Relevanz eines durchschnittlichen Therapieeffektes ist ungleich schwerer zu beantworten und darf nicht mit der Bewertung individueller Veränderungen vermischt werden. Die klinische Relevanz eines Therapieeffektes wird massgeblich vom Endpunkt der Studie und der Grösse des Unterschieds zwischen den untersuchten Behandlungen bestimmt. Beide Faktoren sind nicht voneinander zu trennen. Während eine Abnahme der Flatulenzrate um 5% vermutlich ohne Bedeutung ist, kann eine Reduktion der Mortalität um 1% durchaus von klinischem Interesse sein. Vereinfacht lässt sich sagen: Je geringer die Relevanz des Endpunkts ist, umso grösser muss der gezeigte Unterschied sein. Es gibt daher keine absolute Antwort auf die Relevanzfrage. Zur Bewertung der klinischen Bedeutung eines Therapieeffekts behilft man sich in der Praxis mit verschiedenen Masszahlen (oder Effektmassen). Die nachfolgenden Ausführungen setzen sich mit der Aussagekraft der gebräuchlichen Masszahlen auseinander. Wie sie berechnet werden kann den Tabellen 1 und 2 p entnommen werden.