Dix exigences aux études d'équivalence thérapeutique

La majorité des études randomisées et contrôlées sont effectuées pour prouver la supériorité d’un traitement sur un autre (études dites de supériorité ou «superiority trials»). Le traitement témoin est souvent l’administration d’un placebo. Mais cela peut présenter quelques difficultés: 1. Il y a souvent un traitement efficace, ce qui fait que l’usage d’un placebo est souvent non éthique [1, 2] 2. L’examen de paramètres cliniques solides recherché dans de nombreux domaines thérapeutiques rend plus difficile la preuve de différences entre deux traitements efficaces, car les standards thérapeutiques du moment sont encore très élevés et les paramètres solides – comme accidents cardiovasculaires après infarctus du myocarde – sont toujours plus rares [3, 4]. La découverte d’une petite différence impose des études avec de très grands collectifs. 3. Aucune percée thérapeutique n’est à prévoir dans de nombreuses maladies. Les différences entre un traitement nouveau et un établi se limitent éventuellement à une meilleure tolérance, une plus grande sécurité, une plus grande simplicité d’emploi ou des coûts inférieurs, mais l’efficacité reste comparable [5, 6].