Hydroxyurea appears beneficial in patients with beta-thalassaemia major and intermedia

Pasien dengan kelainan bawaan pada rantai -globin mungkin mengalami gejala penyakit yang lebih ringan jika mereka menghasilkan hemoglobin fetal (HbF) dengan kadar yang tinggi. Penggunaan hydroxyurea (HU) telah memperlihatkan peningkatan kadar HbF pada pasien penyakit ‘sickle cell’, dan mungkin berguna pada -talassemia. Kami memberi terapi HU kepada 13 pasien -talassemia intermedia atau mayor, termasuk 6 pasien splenektomi. Pasien-pasien diberi dosis eskalasi (10 sampai 25 mg/kg/h) HU selama sekitar 2 tahun (median: 21 bulan, ‘range’: 8 – 55 bulan). Sebelas pasien menunjukkan respons kenaikan HbF pada pra-transfusi, masing-masing dari median awal 8,0% (2,5 - 61,3%) menjadi 28,0% (6,6 - 49,2%) dan 40,7% (4,8 - 72,3%) pada 3 bulan dan 18 bulan pasca terapi HU. Kenaikan yang sama pada nilai median Hb terlihat pada 1, 3 dan 18 bulan terapi HU. Enam dari 7 pasien yang tergantung transfusi yang menunjukkan kenaikan HbF (seorang dengan -thalassemia mayor), juga memperlihatkan penurunan kebutuhan transfusi setelah dua tahun terapi HU. Respons terhadap HU juga terlihat dengan adanya pengecilan limpa. Selain ulkus di mulut yang menghilang dengan penurunan dosis HU, tidak terlihat toksisitas lain yang bermakna. Dapat disimpulkan bahwa pemberian HU pada pasien -thalassemia menyebabkan peningkatan produksi HbF disertai perbaikan pada eritropoiesis, tanpa toksisitas yang bermakna. (Med J Indones 2007; 16:78-83)