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Parallelement a l’autorisation de mise sur le marche du Spinraza® par la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis en decembre dernier pour les formes adultes et pediatriques de l’amyotrophie spinale (SMA), d’autres molecules sont en cours de developpement. Voici ci-apres un apercu des essais en cours a travers le monde. Ils sont classes ici en fonction du mode d’action des molecules testees.

Essais cliniques SMA en cours : diverses approches visant différentes cibles