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Utiliser des médicaments novateurs en post-autorisation de mise sur le marché chez l’adulte ou chez l’enfant ne présente pas de différence, si ce n’est quantitative. Les adultes représentent en effet près de 80 % des patients atteints de maladies neuromusculaires. Leur prise en charge thérapeutique nécessitera donc de changer d’échelle, une nouvelle donne aux implications multiples.

Anticiper le changement et les risques chez l’adulte