English (United Kingdom)

https://curated-unify.zendy.io/wp-json/zendy-region/v1/featured_content/oa?rat=en

https://curated-unify.zendy.io/wp-json/zendy-region/v1/highlighted_journal/

Global: Zendy Plus annual

Presents the access of premium content as premium feature

Premium Content

Presents the keyphrase highlighting as premium feature

Keyphrase Highlighting

Presents the summarisation as premium feature

Summarisation

Insights

Presents the pdf analysis as premium feature

PDF Analysis

Presents the zaia usage as premium feature

ZAIA

Global: Zendy Tools annual

Global: Zendy Free Plan

Global: Zendy Tools monthly

Global: Zendy Plus monthly

Die pulmonale Hypertonie (PH, Lungenhochdruck), und insbesondere die pulmonalarterielle Hypertonie (PAH), ist eine chronisch-progressive, fatale Erkrankung, für die aktuell – abgesehen von einer bilateralen Lungentransplantation – kein kurativer Therapieansatz besteht. Durch die jüngste Entwicklung und Verfügbarkeit von neuen „zielgerichteten“ PAH-Medikamenten („advanced“ oder „targeted therapies“), die mittlerweile für PAH im Erwachsenenalter zugelassen sind, haben sich allerdings die Lebenserwartung und -qualität von Erwachsenen und Kindern mit PAH erheblich verbessert. Wegen (1) des Mangels an für Kinder zugelassenen PAH-Medikamenten, (2) der gut begründeten Rationale für eine PAH-Pharmakokombinationstherapie im Kindesalter und (3) dem Fehlen schwerwiegender unerwünschter Wirkungen, sollten gerade jungen PH-Patienten die vorhandenen modernen pharmakologischen Therapiemöglichkeiten nicht vorenthalten bleiben. Ein solcher „Off-label“-Einsatz und dessen unbürokratische Erstattung (Finanzierung) durch die Kostenträger sind dringend erforderlich. Die Entscheidung zur spezifischen Therapie der pulmonalen Hypertonie mit Möglichkeit der Kombination von Medikamenten aller Substanzklassen – auch unter Einschluss von „Off-label-Präparaten“ – sollte durch einen Kinderkardiologen erfolgen, der ausreichend Erfahrung mit der Behandlung von Kindern mit pulmonaler Hypertonie – insbesondere mit vasoaktiven Medikamenten – hat, gefolgt von einer engmaschigen ambulanten Anbindung und Nachsorge dieser Patienten. Die mangelnde Zulassung moderner, gegen PAH gerichteter Arzneimittel oder die relativ dünne, evidenzbasierte Datenlage bei Kindern sollte die behandelnden Ärzte nicht davon abhalten, den jungen Patienten diese Therapien anbieten zu können. Pulmonary hypertension (PH) is a pathological increase in pressure in the pulmonary arteries. The causes of PH are multifactorial and include pathological changes in the pulmonary vessels, diseases of the lung parenchyma or interstitium, or anomalies/dysfunction of left heart structures. Pulmonary arterial hypertension (PAH) is a chronic, progressive and fatal condition for which there is currently no curative treatment, apart from bilateral lung transplantation. Before modern specific medications became available, for children the average survival after the diagnosis PAH was less than 1 year. Due to the latest developments and availability of new PAH-targeted drugs (advanced or targeted therapies), which are approved for PAH in adults, the life expectation and quality of life of adults and children with PAH have substantially improved. In view of (1) the lack of PAH medications approved for children, (2) the solid rationale for combination pharmacotherapy in pediatric PH, and (3) the lack of severe adverse effects, the available advanced pharmacological treatment options should not be withheld, especially not for young PH patients. Such an off-label use and the unbureaucratic reimbursement of PAH medications by healthcare insurances are urgently needed. The decision on specific treatment options for PH with the possibility of combinations of PAH medications from all classes of substances, including off-label medications and preparations, should be the responsibility of pediatric cardiologists. A prerequisite is that the pediatric cardiologist must have sufficient experience with the treatment of PH in children, particularly experience with vasoactive medications. Initiation of PAH-targeted pharmacotherapy should be followed by continuous outpatient monitoring and care of these patients. The lack of approval of advanced (modern) medications for PAH and the paucity of evidence-based implications on their use in children should not prevent expert physicians from offering these pharmacotherapies to young patients with a fatal disease.

Dringende Notwendigkeit des Off-label-Einsatzes von PAH-Medikamenten und deren Erstattung bei Kindern mit pulmonaler Hypertonie (Lungenhochdruck)